问题分析:输血治疗:重症患者需长期输血治疗,其作用是保证患者正常的生长发育和生活质量,并能抑制自身过度的红系造血,防止骨骼病理性改变造成的畸形。基因活化治疗:应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达,以改善β地贫的状况。